三氧化二砷(As2O3, ATO, 俗称砒霜),一种经典的剧毒中药,现已成为全球治疗急性早幼粒细胞白血病(APL)白血病的标准药物之一,其治疗完全缓解率高达83-95%。鉴于砒霜治疗APL的有效性,广大科学工作者致力于探索与拓展ATO用于其它恶性白血病(如慢性髓性白血病CML)和实体瘤的治疗。然而,ATO在非APL癌细胞中富集能力弱,高剂量的治疗模式会引起神经损伤和肝功能衰竭等严重毒副作用,因此大大限制了ATO在其它癌症中的临床应用。